Distrofia Facio Escápulo Umeral - DFEU

Por que devemos iniciar o projeto de DNA no Brasil? 

Este gráfico demostra o quão distante os vários medicamentos anti- DUX4 (gene-chave causador de DFEU) candidatos progrediram ao longo do ultimo ano para a aprovação do FDA.

Como isso funciona?

O processo começa com a descoberta de um “alvo”, ou mecanismo biológico da doença, que pode ser modificado por uma terapia. Os compostos candidatos são identificados com base em sua capacidade de “buscar o alvo” e alterar o mecanismo da doença (normalmente feito em um tubo de ensaio). 

Os compostos que possuem as melhores propriedades para serem bem-sucedidos como medicamento são selecionados para serem um “condutor”. 

Se um composto parecer promissor, a empresa pode registrar um pedido de novo medicamento experimental junto ao FDA nos Estados Unidos, buscando permissão para iniciar os ensaios clínicos em humanos. O medicamento deve então passar por várias fases de teste antes que a empresa possa registrar um novo pedido de medicamento (NDA), buscando permissão do FDA para colocar o medicamento no mercado.

(Tradução do * da foto: Redefinindo as drogas para tratamento são compostos que talvez foram desenvolvidos para outras doenças e testados para clinica. Alguns deles podem terem sidos aprovados para o tratamento de uma ou outra doença especifica, enquanto outros podem ter se mostrado mais seguros, mas não conseguiu ser eficaz nos outros tratamentos, portanto foram descartadas. Quando uma droga é reclassificada e encaixada para trabalhar em um tratamento no novo no inicio, pode acelerar e rapidamente avançar para a clinica, salvar vários anos e milhões de dólares no teste pré-clínico da fase de testes.)

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